San Pio centro abilitato per la prescrizione di un nuovo farmaco contro l’Acondroplasia

L’U.O.S.D di Genetica Medica dell’AORN San Pio, guidata dal dottor Fortunato Lonardo, è stata individuata come centro abilitato alla prescrizione del farmaco Voxzogo, un nuovo farmaco per la cura dell’Acondroplasia, la forma più comune di displasia scheletrica.

Si tratta di una malattia, che determina una statura molto inferiore alla norma con sproporzione tra le varie parti del corpo: colpisce in media un bambino su 25.000 nati. Provoca una forte riduzione della crescita, tanto che i maschi raggiungono una statura media di 1.32 centimetri, mentre le femmine circa 124 centimetri.

L’Acondroplasia, viene diagnosticata nell’ultima parte della gravidanza, è causata da una mutazione a carico del gene FGFR3, che determina un’ossificazione anormale. Ad agosto 2021 l’Agenzia Europea del Farmaco ( EMA) ha autorizzato la messa in commercio di Voxzogo, il primo farmaco per il trattamento dei bambini con Acondroplasia. Voxzogo agisce regolando la stimolazione anomala che causa l’inibizione della crescita dell’osso.

Il 12 settembre 2022 anche l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la sua immissione in commercio. Il nuovo farmaco può essere somministrato ai bambini a partire dai due anni di età. Grazie all’impegno della Direzione Strategica e dell’U.O.C di Farmacia tutto l’iter necessario è stato compiuto in tempi brevissimi e la Genetica Medica è uno dei primissimi Centri in Italia in grado di offrire questa terapia innovativa ai pazienti.

“Siamo orgogliosi di poter essere tra i primi a fornire, nella nostra Azienda Ospedaliera, il trattamento farmacologico per l’acondroplasia – afferma Maria Morgante Direttore Generale dell’AORN SAN PIO – e ci auguriamo che Voxzogo possa rappresentare una valida alternativa per chi soffre di questa condizione genetica rara. Far progredire la cura della displasia scheletrica è un impegno ambizioso ma non impossibile e Voxzogo è l’opzione terapeutica più ampiamente studiata per l’acondroplasia con oltre un decennio di ricerca e sviluppo”.